J Exp Med：说明了节细胞神经瘤的驱动因素并为术前缩小体积提供了新的思路

泌尿控制系统交感脑部控制系统包括脑部母细胞内疣（neuroblastoma）、节细胞内脑部疣（ganglioneuroma）和节细胞内开放性脑部母细胞内疣（ganglioneuroblastoma），是最典型的儿童颅外实体。节细胞内脑部疣起源于脑部钩状成脑部细胞内，其虽为分化完全的良开放性，但因其体积大，常侵入相邻组织器官，对比邻软组织、血管、脑部和骨转化成压迫振荡。

目前节细胞内脑部疣的外科手术方法仅限于放射外科手术，但完全开放性动手术瓶颈，上会转化成很多并发症包括肠功能障碍，手术内脏愈合瓶颈等，且迄今为止还未见有效的放化疗意图可在术前加大体积。此外，比起于脑部母细胞内疣，节细胞内脑部疣的驱动因素所也远未清楚。

据悉，Journal of Experimental Medicine 离线发表了美国哥伦比亚大学医学院Dana-Farber深入研究所A. Thomas Look教授制作组（陶挺芝加哥大学和施回芝加哥大学为评论的共同第一编者）的成果：Ganglioneuromas are driven by activated AKT and can be therapeutically targeted with mTOR inhibitors。深入研究揭示了节细胞内脑部疣的驱动因素所，并为术前加大体积共享了新的渐进。

编者首先通过免疫系统组织化学染色分析方法了本能节细胞内脑部疣和脑部母细胞内疣仪器的腺苷AKT高度，找到90.91%的节细胞内脑部疣仪器均表达当中高高度的腺苷AKT，而只有6.67%的脑部母细胞内疣仪器能检测到腺苷AKT的表达。

同时，对AKT下游振荡蛋白的检测也清高示节细胞内脑部疣仪器腺苷mTOR和S6的阳开放性率也清高着高于脑部母细胞内疣。编者随后运用谷氨酸β羟化酶（dopamine-β-hydroxylase）基因启动子驱动持续活化的AKT（myr-AKT）表达，成功构筑了首个动物模型节细胞内脑部疣基本概念。

进一步深入研究找到动物模型节细胞内脑部疣与本能节细胞内脑部疣无论是在病理还是在转录组上都移动性相似。运用这个动物模型基本概念进行药物筛选，编者进一步清楚了mTOR衍生物（包括sirolimus和everolimus）能有效加大动物模型节细胞内脑部疣体积，为本能节细胞内脑部疣术前加大体积共享了全新的渐进。

总的来说，该深入研究找到AKT-mTOR-S6信号路径是节细胞内脑部疣的驱动因素所，建起了首个动物模型节细胞内脑部疣基本概念并找到mTOR衍生物可以清高着加大动物模型节细胞内脑部疣的病灶。由于mTOR衍生物sirolimus和everolimus仍然得到批准用于特别儿科疾病的外科手术，编者建议对这些药物开展特别的临床深入研究，以评估其对本能节细胞内脑部疣的，造福特别幼儿。

原始出处：

Ting Tao 1, Hui Shi 1, Meng Wang 2,et al.Ganglioneuromas are driven by activated AKT and can be therapeutically targeted with mTOR inhibitors.J Exp Med. 2020 Oct 5;217(10):e20191871. doi: 10.1084/jem.20191871.