bluebird脊椎动物关键技术公司近日在第60届澳大利亚血液学会（ASH）年招待会公布了LentiGlobin™基因疗法化疗镰刀M-血小板疾病（SCD）的I/II期HGB-206数据分析的最新数据。
SCD是一种不堪重负的、逐渐致人衰弱的和危及生命的遗传疾病。SCD由血红蛋白（HbS）的持续性引起，造成引起血小板里面的运氧血红蛋白持续性。SCD通常发病于拥有两个持续性一氧化氮基因的病征，这些病征从父母双方各遗传过来一个持续性的基因。
bluebird脊椎动物关键技术公司的外科医生Did Didson评论说：“患有SCD的病征给与了LentiGlobin化疗后，他们开始激发基因化疗来源的HbAT87Q，表明LentiGlobin可能从根本上改善白血球病理学结果”。许多SCD病征患有不堪重负的贫血和血管闭塞性事件，除此以外不堪重负的、反复里面风的疼痛危象，造成生殖器官损伤和寿命缩短。在给与LentiGlobin化疗之前，本数据分析里面的病征偶尔牵涉到血管闭塞性事件，但在用LentiGlobin化疗9个年初后，没有血管闭塞事件的牵涉到。
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